La FDA aprueba Onpattro para tratar la Polineuropatía de la Amiloidosis.

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lnylam Pharmaceuticals ha obtenido la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE.UU. para su tratamiento inyección de complejo lípido Onpattro (Patisiran), para tratar la Polineuropatía de la Amiloidosis hereditaria mediada por la Transtiretina (hATTR) en adultos, se afirma que Onpattro es el primer tratamiento de ARNi terapéutico y solo el tratamiento aprobado por la FDA para esta indicación. Anteriormente, Onpattro aseguró la terapia innovadora y las designaciones de medicamentos huérfanos de la FDA, el tratamiento utiliza un nuevo enfoque para atacar y reducir la producción de la proteína TTR en el hígado a través de la vía de RNAi; la amiloidosis hATTR es una enfermedad rara, hereditaria y potencialmente mortal.

El CEO de Alnylam, John Maraganore, dijo: “Alnylam se fundó con la idea de aprovechar el potencial de la terapéutica de ARNi para tratar enfermedades humanas, y esta aprobación anuncia la llegada de una clase completamente nueva de medicamentos, creemos que hoy nos acerca cada vez más al logro de nuestros objetivos Alnylam 2020 de convertirnos en una compañía biofarmacéutica multiproducto completamente integrada con una cartera de productos sostenible.” La aprobación se basó en los resultados del estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y estudio global de la fase 3 de Apollo, donde se evaluó la seguridad y eficacia de Onpattro en una población mundial diversa de pacientes con amiloidosis hATTR en 19 países, con un total de 39 mutaciones de TTR. El presidente de Investigación y Desarrollo de Alnylam, Akshay Vaishnaw, dijo: “La aprobación histórica de hoy marca la llegada de la primera opción de tratamiento de este tipo para una condición rara y devastadora con opciones de tratamiento ilimitadas”. http://www.pharmaceutical-business-review.com/news/fda-approves-alnylams-onpattro-to-treat-polyneuropathy-of-hattr-amyloidosis

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